В САЩ разрешиха генна терапия върху хора

Технологията за „поправка на гени“ CRISPR получи одобрение за прилагане у хората. Одобрението бе дадено от комитет към американския Национален институт по здравеопазването (National Institutes of health – NIH) за промяна на противоракова терапия, която включва събиране на Т-клетките (вид клетки на имунната система) на засегнатите пациенти, съобщи сп. „Нейчър“ (Nature).

Клетъчните терапии при пациенти с онкологични заболявания са обещаващи, но мнозинството хора, които се подлагат на тях страдат от рецидиви, обяснява Едуард Щадмауер, водещият учен на изследването, което се провежда от Университета на Пенсилвания, Филаделфия. Генната поправка може да подобри тези терапии и да премахне някои от техните слабости спрямо рака и имунната система на човешкото тяло, казва още той.

Първото изпитание на тази технология върху хора е малко и има за цел по-скоро да провери дали е безопасна за използване при хора, отколкото да установи дали лекува успешно ракови заболявания, коментира „Нейчър“. Изпитанията се финансират от фондация за имунотерапия, създадена през април от бившия президент на Facebook Шон Паркър. Финансирането е в размер на 250 милиона долара, като самите изпитания все още нямат конкретен бюджет.

„Поправените“ клетки ще бъдат „произведени“ от Университета Пенсилвания, който също така ще набере и лекува пациенти, заедно с центрове в Калифорния и Тексас.

Учените ще съберат Т-клетки от 18 пациенти, след което ще ги „поправят“ 3 пъти чрез метода CRISPR. Първата поправка ще вкара в клетките ген за протеин, създаден да засича раковите клетки и да „инструктира“ Т-клетките да се „прицелват“ в тях. Втората поправка ще премахне от Т-клетките естествен за тях протеин, който може да обърка този процес. Третата поправка е защитна – тя ще премахне протеина, който идентифицира Т-клетките като имунни клетки и така предотвратява сценария, в който раковите клетки ги унищожават. След това учените ще върнат „поправените“ Т-клетки обратно в пациентите.

Въпреки одобрението на Комитета, Щадмауер ще трябва да убеди американските регулатори, както и институцията, в която работи, за да извърши тестовете. Според Карл Джун от Университета на Пенсилвания, изпитанията могат да започнат до края на тази година.

И други такива изпитания върху хора не са далеч. Университета Кеймбридж например иска да извърши CRISPR терапия за рядка форма слепота при хората, пише още изданието.