Одобрено е първото в света лекарство, базирано на CRISPR

Снимка: iStock

Регулаторните органи в Обединеното кралство дадоха зелена светлина на базирано на CRISPR лекарство както за сърповидно-клетъчна анемия, така и за бета-таласемия. Това го прави първото в света лечение, базирано на революционната технология за редактиране на гени, което достигна пазара, пише STAT.

Одобрението не е изненада, като се има предвид, че клиничните изпитвания показват, че еднократната терапия е позволила на много пациенти със сърповидно-клетъчна анемия да живеят без кризи на изтощителна болка и е освободила пациентите с таласемия от необходимостта от редовно кръвопреливане. То е и важна стъпка в напредъка на генетичната медицина.

Лекарството, което ще се предлага на пазара като Casgevy и е разработено от Vertex Pharmaceuticals и CRISPR Therapeutics, е в процес на преглед от американската Администрация по храните и лекарствата (FDA) и в Европейския съюз. Но с одобрението идва и следващото предизвикателство – предоставянето му на пациентите. Компаниите ще трябва да постигнат споразумения за ценообразуване и възстановяване на разходи за терапия, която се очаква да има каталожна цена в милиони долари. Получаването на терапията е изпитание и за пациентите, които трябва да преминат химиотерапия и да прекарат седмици в болницата.