петък, 21 септември 2018  RSS
    Барометър | Региони | Компании | Лица | Назначения


    2799 прочитания

    Елизабет Париш: Стареенето е болест

    За бъдещето на медицината вижте какво сподели първият човек, подложил се на генна терапия за подмладяване, пред Economy.bg
    12 септември 2018, 08:08 a+ a- a

    „Стареенето е болест. Нещо повече, това е основната болест, която проправя пътя на останалите дегенеративни заболявания“, разказа ни Елизабет Париш, основател на BioViva и първият човек, който публично оповести, че се е подложил на генна терапия за подмладяване. 

    Генната терапия е експериментален метод на лечение, включващ вкарването на нов генетичен материал в клетките на човек, който да предотврати или излекува дадена болест. Сред болестите, които изследователи се надяват да лекуват чрез този метод, са: хемофилия, болест на Паркинсон, рак и човешки имунодефицитен вирус (ХИВ).

    Теломерите са окончанията на хромозомите, които се характеризират с неспособност да се съединяват с други хромозоми или с техни фрагменти и изпълняват защитна функция. Учени от Университета в Кардиф са установили, че критичната дължина на човешкия теломер, при която хромозомите започват да се съединяват един с друг, е 12,8 теломерни повторения.

    Новата генетична информация се доставя до клетката чрез носител, наричан „вектор“. Най-често за вектори се използват вируси, които предварително са обработени, така че да бъдат безопасни.

    Въпреки това технологията носи риск и е още в своя най-ранен стадий на развитие.

    Едно от основните направления в генната терапия е удължаване на теломерите - краищата на хромозомите, които имат защитна функция спрямо ДНК, но се „износват“ с времето. Редица изследвания върху лабораторни мишки от последните години показват, че удължаването на теломерите при тях води до по-голяма продължителност на живота, подобряване на сетивата и функциите на отделни органи. Някои учени предупреждават обаче че при хората няма доказана зависимост между дължината на теломерите и продължителността и качеството на живота.

    Основателят на BioViva, Елизабет Париш решава да изпревари конкурентите си, като стане първият човек, върху когото да бъде приложена генна терапия за подмладяване. През 2015 тя твърди, че е преминала през две процедури. Първата има за цел да удължи теломерите на нейната ДНК, а втората - да стимулира развитието на мускулна маса.

    В резултат на лечението Елизабет твърди, че теломерите в белите ѝ кръвни клетки са се удължили с приблизително 9,23% (от 6.71 килобази до 7.33 килобази). Промяната се равнява на „износване“, претърпяно в рамките на 20 години.

    Свързахме се с г-жа Париш, за да ни разкаже как се чувства 3 години по-късно и какви са плановете за развитие на компанията ѝ - BioViva.

    Ето какво сподели тя пред екипа на Economy.bg:

    При всеки цикъл на делене теломерните участъци се скъсяват, поради неспособността на ДНК-полимеразата да синтезира копие на самия край на хромозомата. Тя може само да добавя нуклеотиди към вече съществуваща 3’-хидроксилна група. Този феномен се нарича „краева недорепликация“ и е един от най-важните фактори на биологичното стареене.

    Какво е Вашето разбиране за стареенето?
    Стареенето е болест. Нещо повече, това е основната болест, която проправя пътя на останалите дегенеративни заболявания. Заболявания като рак, Алцхаймер и диабет тип 2 могат да бъдат разглеждани като симптоми на стареенето. Ако не страдахме от биологично стареене, нямаше да се разболяваме и от тези болести или поне те щяха да бъдат изключително редки и да се проявяват различно. Раковите заболявания и диабетът се проявяват различно при деца например. Ето защо няма да се справим с дегенеративните заболявания, които понастоящем засягат нашето застаряващо поколение, освен ако не се справим с основната причина за тях – стареенето.

    Стареенето е натрупване на увреждане и разпадане на тялото на клетъчно ниво. То е резултат от сбъркани процеси вътре в клетките и протеините, които ги изграждат.

    „Протеостаза“ произлиза от думите „протеин“ и „хомеостаза“. Този термин отразява идеята, че създаването, нагъването, придвижването и разпадането на протеините се определя от различни поредици от взаимодействия между молекулите вътре в съответната клетка.

    Ние се целим в отличителните прояви на стареенето, сред които са: митохондриална дисфункция, скъсяването на теломерите, геномна нестабилност, епигенетични изменения, вътрешно- и външноклетъчна сигнализация, загуба на протеостаза, натрупването на непотребни протеини и дори може би неконтролиран бавен растеж. Тези белези ще бъдат болестите на бъдещето, но днес ги наричаме общо „стареене“.

    Да се справим със стареенето означава да се справим с всяко едно от тези увреждания на молекулярно ниво чрез генна и клетъчна терапия. Медицината през 21. век ще бъде на молекулярно ниво и индивидуализирана спрямо нуждите на конкретния индивид.

    Планирате да предлагате тестове против стареене. Какво ще представляват тези тестове и колко ще струват?
    Под „тестове против стареене“ имаме предвид отчитането на биомаркери, които възможно най-вярно да показват биологичната възраст на човек, т.е. колко клетъчно и молекурно увреждане е натрупал човекът до момента и каква е очакваната продължителност на живот за този човек, ако това увреждане не бъде излекувано. Като начало трябва да подобрим използваните в наши дни биомаркери, защото те не са достатъчно специфични и надеждни. Пример за подходящ биомаркер е дължината на теломера. Тъй като теломерите се скъсяват с възрастта, биологичната възраст и темпото на стареене на човек могат да бъдат изразени в килобази. Други биомаркери биха включвали анализ на протеините, които се изменят с възрастта на човек. Именно протеините се смята, че са активната съставка в кръвта на младия организъм, която помага на по-стария да се подмлади. Цената ще варира и ще работим с компании, които са специализирани в тази сфера.

    Съществува ензим — теломераза, който с помощта на своя собствена РНК-матрица достроява и удължава теломерните последователности.

    Вие самата сте се подложили на генна терапия. Какви са резултатите три години по-късно, сблъскахте ли се с нещо неочаквано?
    Резултатите са обещаващи. Преминах две генни терапии, които вече бяха тествани върху животни, едната с цел подобрение растежа на мускулите и втора, която стимулира растежа на теломерите. И двете доведоха до положителни резултати, които се подобриха с времето. Както и мускулната маса, така и дължината на моите теломери продължават да отчитат положителни промени след лечението. До момента не съм изпитвала нежелани странични ефекти.

    Възнамерявате ли да се подложите на още генна терапия?
    Да, имам желание да изпробвам нови терапии, но към момента усилията ми са насочени към това да направя наличните терапии достъпни за повече хора.

    Какви са очакванията Ви за това кога и къде други хора ще могат да се възползват от лечението на BioViva срещу стареене?
    Кога това ще е възможно зависи от два фактора. Първо, колко бързо регулаторните органи ще смекчат позицията си спрямо експерименталната медицина и ще предприемат по-проактивен подход в сравнение с настоящия им по-предпазлив. Вторият фактор е финансирането - колко инвеститори и други хора със средства са готови да вложат в разработването на нови методи за лечение. Къде зависи от съответното законодателство и регулации. Искаме да работим с клиники, които ще предложат терапиите законно и безопасно. Тъй като законодателството, касаещо новите лекарства, се променя бързо в отговор на обществения натиск и новите възможности, броят на потенциалните места расте и се надяваме да отворим свои собствени клиники на всички континенти през следващите 5 години.

    В какъв ценови диапазон ще се движи генната терапия против стареене?
    Първоначално ще бъде скъпо, тъй като лекарствата трябва да се правят за всеки пациент поотделно. Но скоро цените ще се понижат, тъй като отделни стъпки в процеса ще бъдат автоматизирани, а производството – в по-голям мащаб. Целта ни през следващите няколко години е да предложим възможно повече терапии на цена под 100 хил. щ.д. Фокусирайки се върху лечението на хронични заболявания на бъбреците, чернодробна недостатъчност и болестта на Алцхаймер, се надяваме да сведем разходите до под 75 хил. щ.д. Предвид факта, че най-евтината генна терапия, преминала одобрението на регулаторни органи, към днешна дата струва малко над 600 хил. щ.д., мисля, че това би било страхотно.

    Какъв е потенциалът на генната терапия, защо решихте да се фокусирате върху стареенето?
    Генната терапия има потенциала да поправи всичко, което не е наред с гените ни. Някои болести не се дължат на стареене, а на други фактори, свързани с гените ни. Но към момента стареенето е най-голямото предизвикателство. Убива 100 хил. души на ден, засяга 100% от хората и смъртността е 100%.

    Какъв напредък сте постигнали с регулаторните органи досега?
    Агенцията за контрол на храните и лекарствата в САЩ бавно смекчава своята позиция. В Европа също регулациите са по-малко строги, отколкото бяха. Работим с клиники, които провеждат терапии на инвеститори, които са наясно с рисковете и потенциалните ползи. Съответните лекари спазват напълно законодателните изисквания в техните страни, така че да могат да предложат най-напредничавите методи за лечение в наши дни. Ролята на BioViva е да анализира данните на пациентите, оставяме на клиниките от нашата мрежа да съобразят приложимите към тях регулации.

    Кои са най-големите предизвикателства, пред които сте изправени сега?
    В момента най-голямото предизвикателство, пред което е изправено развитието на лечение против стареенето, е осигуряването на финансиране. Понеже се намираме в много ранна фаза на развитие на тези технологии, всичко трябва да бъде създадено от нулата, а това струва скъпо.

    Според Вас колко време ще мине, докато генната терапия се наложи като обичаен метод за лечение за повечето от съвременните болести?
    Ако изкуственият интелект и роботиката запазят ускорения си темп на развитие, с инструментите, които очакваме да имаме през следващите 10 години, бих казала, че генната и клетъчната терапии вероятно ще представляват половината от предлаганите методи за лечение през 30-те години на този век.

    Вярвате ли, че генната терапия ще направи хората безсмъртни?
    Няма такова нещо като безсмъртие. Безсмъртието означава да не може да умрете, но всъщност винаги може да бъдете унищожени по един или друг начин. Това, в което вярвам, е, че генните и клетъчните терапии, които се разработват в момента, значително ще увеличат продължителността на живота ни, в която сме здрави. Смятам, че това е правилно. Животът е прекрасен дар и никой не иска да го захвърли само след няколко десетилетия. Каква загуба на човешки потенциал!

     

    Нагоре
    Отпечатай
     
    * Въведеният имейл се използва само за целите на абонамента, имате възможност да прекратите абонамента по всяко време.